抗癌神药免费“派送”丨临床试验，先到先得

原创 2017-01-12 咚咚医学部 咚咚癌友圈



好消息
经过努力，我们已经帮助一些咚友成功入组以下临床试验：抗癌神药PD-1抗体keytruda针对非小肺癌和恶黑，肺癌明星靶向药AZD9291，肝癌靶向药Tepotinib。

        今天，我们继续聊聊关于新药与临床试验的那些事儿。通过这篇文章，你将掌握一条免费用上最新抗癌药物的捷径。

1关于临床试验

        如今我们都在提倡把癌症视为“慢性病”。但事实上“慢性病”这个定位并不准确。

        举个例子，相信多数咚友都曾经历过医生的无情“宣判”：还有几个月或是几年的生存时间。虽然这个“宣判”并不合理的（患者的治疗意愿与个体差异会造成完全不同的结果），但目前在我国，经历手术、放化疗、国内上市的靶向药物治疗后，很多的患者都会处于一种束手无策的尴尬境地：被医生或明或暗的告知“无药可用”了。

        真的毫无办法了吗？并不是这样的。

        参加新药的临床试验，尝试最新的抗癌药物可能会是这部分患者最后，也是最充满希望的一条出路。我们有句古语：山重水复疑无路，柳暗花明又一村。可能就是对参与临床试验的癌症患者最好的写照。

        由于特殊的准入制度和新药研发的程序，在国内，我们的临床试验包括大家眼里的“抗癌神药”：PD-1抗体和奥希替尼（AZD9291）。

        临床试验这几个字眼会让人产生成为“小白鼠”的错觉，其实不然。任何新药的临床试验都会有严格的伦理审核，必须以患者的利益为最重要的前提，哪怕是分到对照组，使用的也是当前公认的标准治疗，并不会耽误患者的病情。

        当然了，对国内患者而言，很多临床试验的药物都是国外已上市的最新抗癌药物（如PD-1抗体等），只要符合相应的条件，不少参与者都能获得理想的获益。除此以外，临床试验是完全免费的，临床团队会为参与者详细制定完善的治疗计划。

        基于以上种种，国内外几乎所有的专家，都会积极推荐符合条件的患者参加临床试验，这是一个可能让患者更加获益的机会。

2我们做了什么

        咚咚肿瘤科正在做的，是一场对国内肿瘤领域传统治疗模式的创新与补足。追踪最新临床药物/技术，为更多患者创造希望一直是咚咚肿瘤科秉承的理念之一。

        为此，我们已经做出了一些努力：通过咚咚肿瘤科这个平台，我们已经帮助了一些病友成功进入临床试验。在未来，我们希望做的更多，帮助更多患者、创造更多希望。

        于是，我们建立了“咚咚肿瘤科临床试验储备库”。通过这个方式，我们将帮助更多不知道临床试验参与方式与参与条件的患者更容易的参与到符合病情需要的临床试验中。

        您只要根据肿瘤类型，提交相应的调查问卷，就可以加入这个储备库。

        一旦有合适的临床试验，我们会及时通知您，也会有后续的工作人员和您联系帮您完成入组。

        在这个过程中，咚咚肿瘤科承诺不会收取任何费用，也不会将您填写的患者信息用于除临床试验入组外的任何地方。

        目前，我们可以帮助以下患者入组相应的临床试验：

        关于这些药物的详细临床数据，请您参考后面的文章。针对其它肿瘤和其它药物的临床试验还在陆续准备中，敬请期待。

3肺癌神药：Keytruda和9291

        对于晚期肺癌患者来说，PD-1抗体和9291是必须要知道两个重磅药物：效果很不错，费用特别高，一年至少50万人民币。FDA早就批准了这两种药物用于晚期肺癌患者的治疗，但是鉴于国内特殊的环境，针对国内患者的临床试验才开始，国内的患者还是有机会免费使用这俩神药的。

        PD-1抗体Keytruda：临床数据显示，对于晚期的的非小细胞肺癌患者，单药使用Keytruda的有效率在19.4%， KRAS突变或者吸烟的患者，有效率更高；对于PD-L1强阳性的患者，有效率可以达到45%[1]。对于非小细胞肺癌的一线治疗，三期临床数据显示，PD-L1强阳性的患者使用PD-1抗体比使用化疗好很多，患者活得时间长，副作用还小。

PD-1抗体Keytruda二线用于晚期非小细胞肺癌的生存期数据

        AZD9291：对于EGFR常见突变的患者来说，一般会首选靶向药易瑞沙或者特罗凯，效果会很好。但是，患者还是会耐药。对于出现EGFR T790M突变的患者来说， 9291真是救命新药。临床数据显示：对于易瑞沙或者特罗凯耐药并且出现了T790M突变的肺癌患者，9291的有效率在71%以上，无进展生存期10.1个月[2]，而化疗的有效率只有31%，无进展生存期4.4个月，而且副作用也不是很大。

AZD9291二线用于EGFR T790M突变的非小肺癌患者

        除了这俩抗癌神药，还有一些其它针对肺癌的新药临床试验，包括默克的c-Met抑制剂Tepotinib、和记黄埔的呋喹替尼和艾力斯的AST2818(磺酸艾氟替尼)。

        呋喹替尼：它是和记黄埔自主研发的血管生成抑制剂，已经有初步的临床数据。在今年的世界肺癌大会上，上海胸科医院的陆舜教授公布了呋喹替尼三线用于晚期肺癌的临床数据：招募了91名二线标准化疗失败的非小细胞肺癌患者，61名接受呋喹替尼治疗，30名进行最佳支持治疗；接受呋喹替尼治疗的患者的有效率10%，疾病控制率70%，接受最佳支持治疗的患者的有效率是0，疾病控制率16.7%。

        Tepotinib：这是默克公司的c-Met抑制剂，目前正在进行针对肝癌和非小细胞肺癌的临床试验。今年的ASCO年会公布了Tepotinib联合易瑞沙针对易瑞沙耐药的非小细胞肺癌患者的一期临床数据：招募18位易瑞沙耐药之后没有T790M突变但是具有c-Me扩增的晚期非小细胞肺癌患者，接受Tepotinib联合易瑞沙进行治疗，最后有5位患者的肿瘤缩小，其中包括4位c-Met强阳性的患者，4位患者的肿瘤稳定不进展，所以总的疾病控制率是50%。对于易瑞沙耐药之后没有T790M但是有c-Met扩增的患者可以考虑这个临床试验。

        AST2818（甲磺酸艾氟替尼片）：这是一个国产的第三代EGFR的抑制剂，针对的是易瑞沙、特罗凯或者凯美纳耐药之后产生EGFR T790M突变的肺癌患者，算是一个国产的类似9291创新药。临床前的研究数据显示：AST2818对T790M突变的肿瘤有不错的活性，可以通过血脑屏障，安全性良好。这是一个新药，正在进行一期临床，2016年8月国家食品药品监督管理局批准可以进行临床研究。目前已入组的患者安全性显示良好，不能入组9291的患者可以考虑这个国产创新药。

        对以上新药感兴趣的肺癌患者可以考虑填写下面的调查问卷。

        我们会根据您的病情推荐最适合您的临床试验，所以也希望您可以尽可能详细的告诉我们您的治疗经历。

        参与方式：扫描下面的二维码，填写相应的调查问卷就可以。如果条件符合，我们会以短信的形式告知您。

仅限肺癌患者

4肝癌新药：控制率57%

        今年的ASCO年会，默沙东公司公布了c-Met靶点的抑制剂MSC2156119J（又叫Tepotinib）针对晚期肝癌患者的1b期剂量爬坡试验。

        临床设计：招募了27名亚洲晚期肝癌患者，Stage C级，肝功能Child –pugh A，使用Tepotinib的剂量为每天300mg/500mg/1000mg，21天作为一个周期。

        结果：在c-Met阳性的7位患者里面，2名患者的肿瘤缩小至少30%，2名患者的肿瘤稳定不进展，3名患者的肿瘤变大，肿瘤控制率57%；在18名c-Met阴性的患者中，6名患者肿瘤稳定不进展，10名患者肿瘤进展，2名患者无法确定，肿瘤控制率37.5%。所以，Tepotinib在c-Met阳性的肝癌患者中的有效率更高。

        副作用：22名患者都有副作用，不过都比较轻微，常见的是腹泻、转氨酶升高、恶心；3级以上副作用包括脂肪酶升高和腹泻。

        Tepotinib针对晚期肝癌患者的临床试验已经开展，对这个抗癌新药感兴趣的患者可以填写下面的调查问卷，我们会帮助您判断是不是符合初步的临床入组条件。如果符合，我们会给您发送短信。

        提醒大家：这个临床试验的对照组是多吉美，所以，参加这个临床试验有可能被分到多吉美的对照组；使用过多吉美、瑞格菲尼、PD-1抗体和化疗药物的患者不能参加这个临床试验；这个临床试验更适合介入或者射频等治疗失败的患者的后续治疗。

        参与方式：扫描下面的二维码，填写相应的调查问卷就可以。如果条件符合，我们会以短信的形式告知您

仅限肝癌患者

5恶黑神药：PD-1抗体

        在临床上，黑色素瘤缺少有效的治疗手段，一般以手术、化疗和靶向治疗为主。一旦病情进展，肿瘤的生长速度非常快，而且非常容易转移，患者的生存期很短，预后很差。

        黑色素瘤不再可怕，新药带来新希望。以PD-1抗体为代表的免疫治疗给黑色素瘤患者带来了希望，美国FDA已经批准两种PD-1抗体药物上市，三期临床数据显示PD-1抗体针对晚期无药可用的的皮肤黑色素瘤的有效率在30%-40%，五年生存率已经达到了35%以上。另外，PD-1抗体联合CTLA-4抗体Yervoy的五年生存率预计可以达到50%。感谢免疫治疗，感谢无数在国外进行临床试验的探路人，感谢大药厂。

        PD-1抗体Keytruda针对中国黑色素瘤患者的临床试验启动，正在进行招募，这个临床是单臂试验，就是没有对照组的那种，入组了100%会使用到PD-1抗体，真的很难得；参与这个临床试验的患者不需要支付任何额外的费用，药费和检测费均有主办方承担。

        感兴趣的恶黑患者可以填写下面的调查问卷，提交自己的基本信息，如果符合招募条件，我们会尽快和您取得联系。

参与方式：扫描下面的二维码，填写相应的调查问卷就可以。如果条件符合，我们会以短信的形式告知您。

仅限恶黑患者

6国产PD-1抗体

        对于标准治疗失败的晚期胃腺癌、食管鳞癌、鼻咽癌和头颈鳞癌患者来说，可以用的药物也不多。目前，国外的PD-1抗体针对这部分肿瘤已经有了初步的临床数据，同时国产的PD-1抗体也已经开展了针对这些肿瘤的一期临床，感兴趣的患者可以通过填写后面的问卷参与临床试验。

        胃癌：2014年ESMO会议公布的PD-1抗体Keytruda针对PD-L1阳性的1b期胃癌患者的临床数据：招募39名多线治疗失败的PD-L1阳性的晚期胃癌患者（19名来自亚洲，20名来自其他国家），经过PD-1抗体Keytruda治疗之后，客观有效率是30%；2016年的消化道肿瘤年会公布了PD-1抗体Opdivo针对胃癌的checkmate-032的临床结果，招募59名晚期胃癌患者，经过治疗之后，客观有效率是14%。

        食管癌：2016年的消化道肿瘤年会公布了Keytruda针对PD-L1阳性的食管癌的临床结果：招募23位食管癌或者胃食管结合部肿瘤患者，大部分接受过2-3次治疗，客观有效率是30%；2015 ESMO 公布了日本进行的opdivo针对食管癌的临床数据，招募65位标准化疗失败的日本食管癌患者，客观有效率是15.6%。

        鼻咽癌：2015年ESMO年会公布了PD-1抗体Keytruda针对晚期鼻咽癌患者的临床数据：招募27位PD-L1阳性的晚期鼻咽癌患者，经过治疗之后，有效率是25.95%。

        头颈鳞癌：2016年11月10号，FDA批准BMS的PD-1抗体Opdivo用于晚期头颈鳞癌的治疗。临床数据显示：使用Opdivo的患者的一年生存期率是36%，中位生存期是7.5个月。比化疗好多了。

        参与方式：扫描下面的二维码，填写相应的调查问卷就可以。如果条件符合，我们会以短信的形式告知您。

仅限胃癌、食管癌、头颈鳞癌、鼻咽癌患者

        最后，祝所有咚咚粉丝身体健康，欢迎您将这些信息告诉您周围的人。

参考文献：
        1.Garon, E.B., et al., Pembrolizumab for the treatment of non-small-cell lung cancer. N Engl J Med, 2015. 372(21): p. 2018-28.
        2.Mok, T.S., et al., Osimertinib or Platinum-Pemetrexed in EGFR T790M-Positive Lung Cancer. N Engl J Med, 2016.
        3.http://meetinglibrary.asco.org/content/165384-176
        4.http://meetinglibrary.asco.org/content/165379-176